AIを活用したmRNA設計と非ウイルス性送達の組み合わせによる臓器特異的ターゲティングの実現

カチオン性脂質ベースのトランスフェクション技術とAIを活用したmRNA設計の組み合わせにより、in vivo RNA導入における発現効率および組織特異性をどのように向上できるかをご紹介します。

mRNA治療薬の開発において、効果的な組織・臓器特異的送達の実現は依然として重要な課題です。現在主流のイオン化脂質ナノ粒子（LNP）は肝臓に集積しやすく、その特性が他の臓器を標的とした治療薬開発の制約となっています。

これに対し、LipidBrick^® IM21.7cカチオン性脂質をベースとしたトランスフェクション試薬は、より幅広い体内分布特性を示し、肝臓以外の複数の臓器へのmRNA送達を可能にする、有効かつシンプルでコスト効率の高い代替手段を提供します。

本ウェビナーでは、Officinae Bio社と共に、ザルトリウスのトランスフェクション試薬を用いた体内分布改善戦略に関する導入事例のデータをご紹介します。また、キャッピングアナログや化学修飾など、mRNA設計において重要な検討事項についても解説します。

【主な学習内容】

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Sartorius PolyplusのR&Dライフサイエンスマネージャー。免疫学分野で博士号を取得後、Adaptimmuneの研究開発部門に5年間在籍し、TCR-T細胞療法およびiPSC（人工多能性幹細胞）由来の同種（アロジェニック）T細胞の開発に従事した。

現在は、in vitroおよびin vivoにおける核酸デリバリー向けの革新的なトランスフェクション試薬のスクリーニングと開発を統括。特に、免疫細胞や幹細胞へのトランスフェクションを含む核酸導入技術の研究開発を担当している。

合成生物学を専門とし、生物学とコンピューターサイエンスの融合に情熱を注ぐ。Officinae Bioの共同創業者兼ゼネラルマネージャーであり、同社は現在Maravai Life Sciencesの一員となっている。

これまで複数のバイオテクノロジー企業を率い、人工知能（AI）と合成生物学の融合領域におけるイノベーションを推進してきた。より高度なツールと効率的なワークフローを通じて、生物学者が生物機能を自在に再設計できる環境の実現をミッションとしている。