脂質ナノ粒子（LNP）は、RNA送達のための汎用性の高いプラットフォームとして注目されており、予防・治療ワクチン、遺伝子編集、タンパク質補充療法、遺伝子改変細胞療法など、in vivoおよびex vivoの幅広い用途で活用されています。

一方で、LNPには多くの利点があるものの、肝臓へ蓄積しやすいという課題があり、それに伴う送達効率の低下やオフターゲット効果が懸念されています。この課題の克服は、これらの革新的な治療法の可能性を最大限に引き出すための重要なテーマとなっています。また、LNP製剤には製剤化後の下流工程や重要品質特性（CQA）のモニタリングが求められるため、品質、有効性、安全性を確保するうえで、正確かつ信頼性の高い分析法が不可欠です。

本ウェビナーでは、LNP製剤開発における当社独自のイミダゾリウムベース脂質ライブラリーの活用事例をご紹介します。特に、これらの脂質がイオン化脂質を完全に代替、あるいは補完する可能性に焦点を当て、作製したLNPの包括的な特性解析データをお示しします。また、特定の治療目的に最適な脂質製剤を特定するためのライブラリースクリーニングの有用性についても解説します。

さらに、液体クロマトグラフィーを用いた分析手法により、研究者や製剤開発者が核酸を封入したLNPの封入効率、脂質組成および定量、核酸の完全性、粒子サイズなどに関する重要な知見を得る方法をご紹介します。これらの分析アプローチは、堅牢で高性能なLNP製剤の開発を支援し、核酸医薬の治療成果向上に貢献します。

【主な学習内容】

1. LNP製剤の最適化を支える包括的な特性解析と分析手法
2. イオン化脂質の代替または補完を可能にする革新的脂質がLNP特性にもたらす利点
3. 肝外組織への送達とオフターゲット作用の低減を目指すRNA治療薬開発のための新たなアプローチ
4. LNP分析における逆相液体クロマトグラフィーの活用
5. サンプル前処理を必要としないLNP製剤の直接分析のための二次元クロマトグラフィー