木を見て森を見ず：最適化されたAAV製造プロセスへの包括的なアプローチ

特に単一遺伝子疾患に対して持続的な治療効果をプロバイダーするという期待から、2000件以上のウイルスベース治療薬が前臨床および臨床開発段階にあります。ウイルスベクターの大部分は、好ましい宿主としてHEK293細胞で発現されるアデノ随伴ウイルス（AAV）によって構成されています。ウイルスベクターメーカーは、上市までの時間と製品原価（COGS）を削減するという独自の課題に直面しています。これは、ウイルス発現プロセスが依然として非常に変動性が高いためです。

最適化には、細胞株、血清型、プラスミド、細胞培養培地、トランスフェクション条件、培養プロセスといった多様な要素に加え、最終製品を特性評価するための複雑な分析を考慮する必要があります。本稿では、これらの主要プロセス変数に対処する「デザインスペース」アプローチを提案します。当社の包括的アプローチは、AAV生産に最適な培地とプロセスの選択を促進・加速し、その可能性を高めます。