in vivo-jetPEI^®：核酸医薬における脂質ベース製剤およびウイルスベクターの代替ソリューション

核酸は、遺伝性疾患、ウイルス感染症、がんなどの治療において有望な治療薬として期待されています。一方で、このような陰性荷電高分子である核酸を目的とする作用部位へ安全に送達することが、核酸医薬開発における大きな課題となっています。

本資料では、カチオン性ポリマーベースの送達試薬であるin vivo-jetPEI^®についてご紹介します。プラスミドDNAおよびsiRNAを対象に、マウスにおける静脈内投与および腹腔内投与を実施し、有効性、安全性、体内分布を評価しました。

その結果、in vivo-jetPEI^®はさまざまな投与経路を通じて、多様な核酸を幅広い組織へ効率的かつ安全に送達できることが示されました。また、in vivo-jetPEI^®は動物への核酸送達技術として広く認知されており、特にがん治療をはじめとする複数の医薬品開発プログラムにおいて送達ベクターとして採用されています。

さらに、Polyplus^®はヒトへの使用に求められる品質要件を満たすため、臨床試験向けにcGMPグレードのin vivo-jetPEI^®を提供しています。