LNP用脂質ライブラリとすぐに使用可能な導入試薬
先進治療向け医薬品における核酸の非ウイルス送達は、ウイルスベクターによる送達に代わる有力な選択肢です。遺伝子・細胞治療用ウイルスベクター製造向けの幅広いアップストリームソリューションを補完するザルトリウスの非ウイルス送達ソリューションは、in vitro、ex vivo、および in vivo における遺伝子導入の課題解決を支援します。
- 遺伝物質の導入を簡素化し、コスト効率・迅速性・汎用性を実現するすぐに使用可能なソリューション
- 肝外組織標的化を可能にし、新たなLNPベース治療法の開発を支援する独自開発のカチオン性脂質ライブラリ
ザルトリウスの送達ソリューション
研究用途から治療用途まで、ザルトリウスのソリューションは、初期研究からプロセス開発、製造に至るまで、お客様を支援するために必要な柔軟性、信頼性、効率性を提供します。
In vivo核酸送達用の調製不要・すぐに使用可能なカチオン性ポリマー
DNA、siRNA/miRNA、shRNA、および各種オリゴヌクレオチドの in vivo送達 におけるゴールドスタンダード
- 豊富な実績：650報以上の査読付き論文で採用。複数のヒト臨床試験で使用され、最大第III相試験まで進行
- 高いコスト効率：すぐに使用可能な試薬のため、専用装置や追加の消耗品は不要
- GMP準拠：研究用グレードおよびGMPグレードをご用意。FDAへ提出済みのドラッグマスターファイル（DMF）を保有
In vivo mRNAトランスフェクション用の調製不要・すぐに使用可能な脂質系ナノ粒子
In vivo送達におけるLNPの代替となる、高効率かつ使いやすいソリューション
- 高いコスト効率：調製不要ですぐに使用でき、専用装置や追加の消耗品は不要
- 優れた信頼性：100%のmRNA封入率を実現し、高い in vivo 送達効率を発揮
- 高い汎用性：mRNA、circRNA、saRNA、gRNAに対応。さまざまな投与経路で使用可能
- 高い安全性：炎症誘発性反応を低減し、動物の健康状態への影響を最小限に抑制
遺伝子改変細胞治療をより身近に、卓越した成果を実現
免疫細胞および幹細胞のEx vivoトランスフェクション用 調製不要・すぐに使用可能な脂質系ナノ粒子
- 高いコスト効率：調製不要ですぐに使用でき、専用装置や追加の消耗品は不要
- 高性能：遺伝子編集ツールを用いた一過性発現および安定的な遺伝子改変に優れた性能を発揮
- 高い細胞生存率：細胞の生存率、増殖能、機能を維持
- 優れた拡張性：ウェルプレートでのスクリーニングからバイオリアクターでの製造まで対応
- 高い柔軟性：さまざまな細胞種および多様な核酸カーゴに対応
革新的なカチオン性脂質でLNP標的製剤を最適化
LNP製剤化のための新規カチオン性脂質シリーズ
- 高い有効性：LNPの特性を制御し、最適な有効性と体内分布を実現
- 独自性と信頼性：独自の知的財産（IP）で保護された新規脂質構造
- 時間短縮：公開された製剤データに加え、専任サポートチームと充実したドキュメントにより開発を効率化
- 高い柔軟性：治療用途に応じて最適な脂質を選定できるライブラリ形式で提供
注目の資料
関連ウェビナー
よくあるご質問 - 非ウイルス性送達ソリューション
LipidBrick® LNPまたはin vivo-jetRNA®+は、in vitroでのmRNAバリデーションに使用できます。ただし、in vivo-jetPEI®はin vitro送達には適していないため、jetPEI®の使用を推奨します。推奨される開始条件については、各製品の「使用説明書」をご参照ください。
投与経路は、生体内分布に大きく影響します。LipidBrick® Libraryを使用することで、目的とする生体内分布に合わせたLNP製剤をカスタマイズできます。
また、ザルトリウスのカチオン性送達ソリューションは、肝臓よりも肺や脾臓に送達される傾向があります。標的臓器への送達についての具体的なアドバイスが必要な場合は、技術サポートチーム（polyplus-support@sartorius.com）までお問い合わせください。
市販のmRNAの使用、またはフェノール-クロロホルム抽出およびイソプロパノール沈殿により精製した自家調製mRNAの使用を推奨しています。塩を用いた精製法は避けてください。
また、OD260/280比が2を超えていることを確認してください。化学的に5'キャップ化および修飾されたmRNAは、遺伝子発現の向上に寄与する可能性があります。
ザルトリウスのすぐに使用可能なソリューションは、2ステップのプロトコルにより15～20分で調製できます。
LipidBrick® lipidsを使用する場合は、マイクロフルイディクス、T字型ミキサー（T-junction）、またはエタノール注入法のいずれかを推奨しています。ハンドミキシングも可能ですが、脂質ナノ粒子の均一性が低下する可能性があります。
LipidBrick® Libraryは、従来のカチオン性脂質と比較して高い安全性が期待される、イミダゾリウム極性ヘッドを有する独自のカチオン性脂質で構成されています。
ザルトリウスでは、これらの脂質のみを供給しています。また、核酸送達向けに、in vivo-jetRNA®+やLipidBrick® Cell Readyなどの、あらかじめ製剤化されたReady-to-useの脂質ベースナノ粒子ソリューションも提供しています。
