エンドツーエンドの遺伝子治療ソリューション

遺伝子治療とは、がんや遺伝性疾患などの治療または予防を目的に、細胞内の遺伝子を改変（修正・抑制・導入）する医療技術です。その代表的な遺伝子導入方法には、アデノ随伴ウイルス（AAV）などのウイルスベクターを用いる手法や、脂質ナノ粒子（LNP）を使用した非ウイルス手法があります。

遺伝子治療は、生体内（in vivo） または 体外（ex vivo） のいずれのアプローチでも実施できます。体外で細胞を改変してから患者へ戻す ex vivo 方式 は、遺伝子改変細胞治療 とも呼ばれています。

詳細はこちら

AAVは直径30 nm 未満の小型ウイルスで、カプシド内に約5 kb のDNAを保持し、主にエピソームとして発現します。カプシドを構成するタンパク質の違いにより複数の血清型が存在し、それぞれが特定の臓器や組織を標的化する能力を持っています。

一方、レンチウイルスは直径100 nm 以上とより大きく、エンベロープに包まれたカプシド内に約9.8 kb のRNAを含みます。ゲノムへの組み込み能力を有するため、分裂細胞・非分裂細胞のいずれにおいても安定した遺伝子発現が可能です。その特性から、レンチウイルスは主に ex vivo アプローチ や 遺伝子改変細胞治療 に利用されています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーのような広範な疾患を対象とした治療では、特に全身投与を目的としたウイルスベクターの需要が大幅に増加しています。この需要に応えるため、さまざまな新しい製造戦略が開発されています。

トランスフェクション制御の高度化により、より大規模なバッチ生産が可能になりました。また、パフュージョン培養システムの導入によって細胞株の安定性が向上し、プロセスの高効率化が進んでいます。さらに、ダウンストリームプロセスの改良によって精製工程の回収率が向上しています。

ザルトリウスは、ウイルスベクター製造におけるさまざまな課題の解決に注力しています。ウイルスベクターはウイルス除去工程を適用できないため、製造プロセス全体でコンタミネーションリスクを最小化することが求められます。この課題に対応するため、管理された原料、ウイルス培地のフィルトレーション、そしてバイオリアクターから無菌ろ過まで対応する閉鎖系・シングルユースシステムに加え、接続 | 切断ソリューションをご提供しています。

さらに、プロセス開発、製造、品質管理を支援するため、迅速かつハイスループットな分析技術も提供しており、より効率的で再現性の高いウイルスベクター製造を実現します。