エンドツーエンドの遺伝子治療ソリューション

遺伝子治療とは、がんや遺伝性疾患などの治療または予防を目的として、細胞内の遺伝子を修正、抑制、または挿入する医療技術です。代表的な導入方法には、アデノ随伴ウイルスなどのウイルスベクターを用いた手法や、脂質ナノ粒子などの非ウイルス手法があります。
遺伝子治療は、生体内（in vivo）または体外（ex vivo）のいずれかで実施可能です。体外療法では、体外で細胞を改変した後、再び体内へ導入します。これは遺伝子改変細胞治療とも呼ばれます。

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AAVは直径30ナノメートル未満の小型ウイルスであり、主にエピソーム発現を示すカプシド内に5キロベースのDNAを含みます。カプシドタンパク質の発現により異なる血清型が存在し、臓器特異的な標的化をサポートします。レンチウイルスは直径100ナノメートル以上で、9.8キロベースのRNAを含むカプシドをエンベロープが取り囲んでいます。その組み込み特性により、分裂細胞および非分裂細胞における発現が実現されます。研究者の方々は、主に体外（ex vivo）または遺伝子改変細胞治療にレンチウイルスを用いています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーのような広範な疾患の治療において、特に全身投与を目的としたウイルスベクターの需要が増加しております。この需要に対応するため、新たな戦略が開発されてまいりました。トランスフェクション制御の改善により大規模なバッチ生産が可能となり、パーフュージョンシステムが細胞株の安定性とプロセスの強化をサポートしております。また、改良されたダウンストリームプロセス技術により回収率も向上しております。

当社は、ウイルスベクター生産におけるお客様の課題解決に注力しております。ウイルスベクターはウイルス除去工程を経ることができないため、プロセスにおいてコンタミネーションリスクを低減させる必要があります。これを支援するため、管理された原材料、ウイルス培地のろ過、バイオリアクターから無菌ろ過までの閉鎖系・シングルユースシステム、接続・切断システムをご提供いたします。さらに、プロセス開発、製造、品質管理のための迅速かつハイスループットな分析技術もプロバイダーしております。