エンドツーエンドのAAV遺伝子治療ソリューション
AAV遺伝子治療の新たな基準を共に確立する
アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療は、特定の疾患の治療法を変革する可能性を秘めております。しかし、その治療法を成功裏に届けるためには、堅牢かつ費用対効果の高い製造体制が不可欠です。
再現性のある性能とスケーラビリティを備え、規制承認への道筋を簡素化したエンドツーエンドのソリューションにより、治療法をより迅速かつ手頃な価格で市場に届けましょう。
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AAV遺伝子治療のワークフロー
プロセス開発および製造のためのソリューション
AAV遺伝子治療ソリューションをご検討いただき、ワークフローの各工程における進捗を簡素化いたします。
AAVワークフローのためのソリューション
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該当する製品・サービス
よくあるご質問 - AAV遺伝子治療
AAVは直径30ナノメートル未満の小型ウイルスであり、主にエピソーム発現を示すカプシド内に5キロベースのDNAを含みます。カプシドタンパク質の発現状態によって異なる血清型が存在し、臓器特異的な標的化をサポートします。通常、HEK293細胞への2～3種類のプラスミドのトランスフェクションにより生産され、その後ろ過およびクロマトグラフィーによる精製を経て不純物が除去されます。
重要品質特性（CQAs）は通常、リスク評価の過程で設定され、開発中の特定の医薬品によって異なります。ほとんどの医薬品では、製品の安全性、アイデンティティー、無菌性、純度、および有効性に重点が置かれます。アデノ随伴ウイルス（AAV）療法の場合、有効性の測定は困難を伴います。有効性評価には、ゲノム量やカプシド量の測定、ならびにトランスデューション効率の評価が含まれる場合があります。副作用を回避するためには純度の確保も極めて重要であり、したがって、空のAAV異物、DNA、タンパク質含有量などの不純物のモニターが不可欠です。
AAVプロセスの性能向上に向け、HEK細胞培地ならびにFectoVIR®-AAVやpPLUS® AAV-Helperなどのトランスフェクション試薬をご提供しております。250mLから2000Lまで同一構造のシングルユースバイオリアクターと組み合わせることで、スケールアップの簡素化を実現いたします。
また、清澄化ソリューションとして、Sartoclear®デプスフィルター、Hydrosart®フィルターカセット、Sartopore® 2 XLG滅菌フィルター、モノリスカラムなど、プロセス開発から大規模製造までスケーラブルなソリューションを、シングルユースおよび閉鎖系フォーマットでご提供しております。
ダウンストリームプロセスでは、医薬品の安全性と有効性を最大化するため、DNAやHCPなどの不純物を除去する必要があります。AAV製造においては、大量の空のカプシド（最大80%）を分離することが課題となります。これは、それらが完全なカプシドと類似しているためです。また、AAVの濃縮過程では、フィルター材料への結合による凝集や損失が生じ、全体的な性能が低下する可能性があります。
ザルトリウスでは、Sartoclear®デプスフィルター、低結合フィルターを備えたTFF用Hydrosart®カセット、品質保証（QA）付きモノリシック技術など、不純物や空のカプシドを効率的に除去するソリューションをご提供しております。さらに、Recombumin®組換えヒトアルブミンはAAVの凝集を防止します。
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